Mimo wielu lat badań i doświadczeń, terapia genowa do tej pory nie jest komercyjnie dostępna. Obecnie na świece prowadzi się próby kliniczne mające na celu wprowadzenie jej do leczenia, lecz większość metod znajduje się w pierwszej i drugiej fazie prób, które mają na celu testowanie przede wszystkim bezpieczeństwo terapii, Jednakże dowodem na nieustanny rozwój technik terapii genowej.
Obecnie większość prowadzonych badań ok. 66 dotyczy stosowania terapii genowej w leczeniu nowotworów. Inne choroby, dla których próbuje się znaleźć bezpieczną skuteczną metodę leczenia za pomocą genoterapii, są to choroby układu krążenia, dziedziczne choroby jednogenowe, choroby infekcyjne, neurologiczne i kilka innych Istnieje realne prawdopodobieństwo, że terapia genowa będzie wykorzystywana w leczeniu nowotworów, nie wymaga ono bowiem długiej ekspresji kwasów nukleinowych w komórkach, a główna wada większości wektorów, jaką jest odpowiedź immunologiczna organizmu tutaj jest cechą pożądaną. Ogromnym wyzwaniem jest jednak nieustannie leczenie wrodzonych chorób genetycznych. Wymagają one wysokiego bezpieczeństwa stosowanych preparatów oraz długotrwałej ekspresji genów terapeutycznych. W tym wypadku obiecujące są wektory hybrydowe noszące w sobie zalety rożnych nośników oraz takie, które umożliwiają wprowadzenie transgenu w ściśle określone miejsce w genomie pacjenta, np. oparte o transpozony. Transpozony są ruchomymi elementami genomu. Wykorzystywane są do tworzenia organizmów transgenicznych, w których uszkodzony gen zostaje zamieniony na terapeutyczny, Z dotychczasowych badań wynika, że cechują się one zarówno skutecznością, jaki bezpieczeństwem, jednakże jak dotąd nie rozpoczęto prób klinicznych z ich udziałem . Duże nadzieje budzi także stosowanie transgenów z promotorami regulowanymi, dzięki temu aktywność ekspresji genu można będzie regulować np. przez podwyższony poziom cholesterolu
Nieustannie trwają badania nad udoskonaleniem nośników informacji genetycznej. Niedawno zostały opisane bardzo dobrze rokujące na przyszłość doświadczenia z użyciem zmodyfikowanych genetycznie białek jedwabiu pajęczego. Zostały one zmienione z ten sposób, że wykazywały powinowactwo do chorych komórek organizmu, natomiast do zdrowych nie. Badania przeprowadzone na myszach z komórkami ludzkiego raka piersi wykazały, że kompleksy białko/DNA wprowadzone do organizmu myszy łączyły się wyłącznie z komórkami rakowymi. Materiał genetyczny został efektywnie wprowadzony do komórek nowotworowych. Komórki te uległy samozniszczeniu bez szkody dla organizmu .
Ważnym aspektem terapii genowej, na którym skupiona jest obecnie uwaga wielu grup badawczych, jest blokowanie syntezy wadliwych białek. Najnowszą techniką blokującej terapii genowej jest interferencja RNA, nazywana także potranskrypcyjnym blokowaniem genów. Proces ten występuje naturalnie w komórkach, jako system ochrony przed wirusami. . Obecnie w tej technice upatrywane są szanse na leczenie chorób o podłożu autoimmunologicznym. Doświadczenia dotyczą blokowania ekspresji biorących udział w inicjowaniu procesów zapalnych i neutralizowania ich receptorów .
Mimo wielu lat badań i doświadczeń, terapia genowa do tej pory nie jest komercyjnie dostępna. Obecnie na świece prowadzi się próby kliniczne mające na celu wprowadzenie jej do leczenia, lecz większość metod znajduje się w pierwszej i drugiej fazie prób, które mają na celu testowanie przede wszystkim bezpieczeństwo terapii, Jednakże dowodem na nieustanny rozwój technik terapii genowej.
Obecnie większość prowadzonych badań ok. 66 dotyczy stosowania terapii genowej w leczeniu nowotworów. Inne choroby, dla których próbuje się znaleźć bezpieczną skuteczną metodę leczenia za pomocą genoterapii, są to choroby układu krążenia, dziedziczne choroby jednogenowe, choroby infekcyjne, neurologiczne i kilka innych
Istnieje realne prawdopodobieństwo, że terapia genowa będzie wykorzystywana w leczeniu nowotworów, nie wymaga ono bowiem długiej ekspresji kwasów nukleinowych w komórkach, a główna wada większości wektorów, jaką jest odpowiedź immunologiczna organizmu tutaj jest cechą pożądaną. Ogromnym wyzwaniem jest jednak nieustannie leczenie wrodzonych chorób genetycznych. Wymagają one wysokiego bezpieczeństwa stosowanych preparatów oraz długotrwałej ekspresji genów terapeutycznych. W tym wypadku obiecujące są wektory hybrydowe noszące w sobie zalety rożnych nośników oraz takie, które umożliwiają wprowadzenie transgenu w ściśle określone miejsce w genomie pacjenta, np. oparte o transpozony. Transpozony są ruchomymi elementami genomu. Wykorzystywane są do tworzenia organizmów transgenicznych, w których uszkodzony gen zostaje zamieniony na terapeutyczny, Z dotychczasowych badań wynika, że cechują się one zarówno skutecznością, jaki bezpieczeństwem, jednakże jak dotąd nie rozpoczęto prób klinicznych z ich udziałem . Duże nadzieje budzi także stosowanie transgenów z promotorami regulowanymi, dzięki temu aktywność ekspresji genu można będzie regulować np. przez podwyższony poziom cholesterolu
Nieustannie trwają badania nad udoskonaleniem nośników informacji genetycznej. Niedawno zostały opisane bardzo dobrze rokujące na przyszłość doświadczenia z użyciem zmodyfikowanych genetycznie białek jedwabiu pajęczego. Zostały one zmienione z ten sposób, że wykazywały powinowactwo do chorych komórek organizmu, natomiast do zdrowych nie. Badania przeprowadzone na myszach z komórkami ludzkiego raka piersi wykazały, że kompleksy białko/DNA wprowadzone do organizmu myszy łączyły się wyłącznie z komórkami rakowymi. Materiał genetyczny
został efektywnie wprowadzony do komórek nowotworowych. Komórki te uległy samozniszczeniu bez szkody dla organizmu .
Ważnym aspektem terapii genowej, na którym skupiona jest obecnie uwaga wielu grup badawczych, jest blokowanie syntezy wadliwych białek. Najnowszą techniką blokującej terapii genowej jest interferencja RNA, nazywana także potranskrypcyjnym blokowaniem genów. Proces ten występuje naturalnie w komórkach, jako system ochrony przed wirusami. . Obecnie w tej technice upatrywane są szanse na leczenie chorób o podłożu autoimmunologicznym. Doświadczenia dotyczą blokowania ekspresji biorących udział w inicjowaniu procesów zapalnych i neutralizowania ich receptorów .