Question

zastosowanie terapii genowej w leczeniu chorób nowotworowych

Answer 1

 W związku z zastraszającym wzrostem liczby zachorowań i progresją chorób nowotworowych (średnio, co 6 minut w Polsce umiera ktoś na nowotwór), istnieje potrzeba poszukiwania innowacyjnych metod ich leczenia. Terapia genowa jest szansą na opracowanie skutecznego leczenia, a tym samym daje ona milionom chorym na całym świecie nadzieję na to, że w końcu uda się „wygrać walkę z rakiem”.

Zdrowa komórka może zmienić się w komórkę nowotworową wskutek powstania dziedzicznych uszkodzeń pewnych genów. W ten sposób wykształca się tzw. złośliwy fenotyp. Komórki nowotworowe charakteryzują się brakiem kontroli podziałów, zdolnością do naciekania zdrowych tkanek oraz ucieczki spod nadzoru układu odpornościowego, a także umiejętnością pobudzania wzrostu nowych naczyń krwionośnych (angiogenezy) oraz zanikiem zdolności do ulegania apoptozie. Nowotwór pojawia się w wyniku namnożenia się zmienionych komórek. Leczenie mogłoby, zatem polegać na próbie naprawy działania niektórych kluczowych genów, np. genów supresorowych oraz onkogenów na drodze wprowadzenia prawidłowych kopii tych genów do komórek [4].

Taką terapię genową jest jednak bardzo trudno wykorzystać w praktyce, głównie ze względu na udział wielu genów w procesie nowotworzenia. Manipulacje genetyczne prowadzą do zmian różnych odpowiedzi wewnątrzkomórkowych, a nie lokalnych czy układowych (jak w przypadku chemioterapii molekularnej czy mobilizacji układu odpornościowego), więc tylko modyfikacja procesów przebiegających we wszystkich komórkach nowotworowych mogłaby przynieść efekt terapeutyczny. W tej chwili brak jest odpowiednich wektorów, które zapewniłyby aż tak wysoką skuteczność przenoszenia terapeutycznego DNA bez wywoływania skutków ubocznych, takich jak niepożądana odpowiedź immunologiczna, ryzyko aktywacji onkogenów i toksyczność samego nośnika. Dlatego w próbach leczenia nowotworów dąży się raczej do swoistego zniszczenia i wyeliminowania komórek nowotworowych z organizmu.