Terapia genowa jest próbą uzyskania efektu leczniczego przez wprowadzenie prawidłowego genu do komórki funkcjonującej nieprawidłowo. Wydaje się, że terapia genowa szczególnie dobrze będzie się nadawać do leczenia hemofilii A, spowodowanej brakiem w organizmie białka zwanego VIII czynnikiem krzepnięcia krwi. Krew bez tego czynnika nie krzepnie, natomiast nawet niewielki wzrost stężenia tego czynnika we krwi powoduje znaczne złagodzenie objawów choroby.
WYJAŚNIJ, w jaki sposób, za pomocą terapii genowej, można by uzyskać złagodzenie objawów hemofilii A.
ewelina1241
Jeśli wprowadzimy do kom ogranizmu gen odpowiedzialny za wytwarzanie tego białka to wzrośnie jego ilość w ogranizmie co spowoduje złagodzenie objawów